Naděje pro pacienty s nemocí motýlích křídel. V brněnské fakultní nemocnici zahájili klinickou studii buněčné terapie

Ve Fakultní nemocnici Brno byla ve spolupráci s výzkumnou infrastrukturou CZECRIN (Lékařská fakulta MU) zahájena klinická studie pro pacienty se vzácným vrozeným onemocněním epidermolysis bullosa congenita (EBC), známým jako nemoc motýlích křídel. Kůže takových pacientů je natolik tenká, že při sebemenším tahu, tlaku nebo tření se strhne, nebo se na ní tvoří puchýře. Cílem studie je ověřit bezpečnost léčivého přípravku a získat první informace o tom, nakolik podávaná buněčná terapie podporuje hojení chronických ran.

Přelom století přinesl určitou revoluci v léčbě, tak závažného genetického onemocnění jako je epidermolysis bullosa. Tím, že se zjistila příčina onemocnění, tak se vědecké týmy začaly věnovat tomu, jak pacientům lépe pomoci. Jedna z metod je buněčná terapie, konkrétně léčba mezenchymálními buňkami. Na vývoji této léčby několik let pracovali odborníci Farmakologického ústavu Lékařské fakulty z pracoviště Advanced Cell Immunotherapy Unit (ACIU). 

„Je to proces, který jsme si my tady v EB centru představovali, že se nám povede už před více než deseti lety. Byl to dlouhodobý proces a posledních pět let velmi intenzivní spolupráce se SÚKLem, kdy se nám podařilo tuto metodu uvést v realitu. Jde o to, že mezenchymální buňky nám pomáhají hojit tkáně, nebo naopak ještě podporovat vlastní tkáň, aby se lépe hojila,“ popisuje prim. MUDr. Hana Bučková, Ph.D. zakladatelka a koordinátorka EB Centra, odborný garant DEBRA ČR, člen koordinátorů Evropské sítě pro vzácná onemocnění, lékařka FN Brno. 

Do klinické studie se zatím zapojil jeden pacient ze čtyř

Klinická studie, která vznikla díky podpoře výzkumné sítě CZECRIN v rámci projektu CZECRIN PRO PACIENTY financovaného z Evropského fondu pro regionální rozvoj, mohla být zahájena a podána prvnímu pacientovi. Realizuje ji tým lékařů a sester z EB Centra při Dětském kožním oddělení Pediatrické kliniky FN Brno a Kliniky popálenin a plastické chirurgie FN Brno. V polovině října 2022 se do studie zapojil první pacient, který dochází na pravidelné kontroly a pokud bude po 72 dnech v pořádku, použije se v této studii druhá aplikace. Celkem se této studijní kohorty budou účastnit 4 pacienti a budou sledováni po dobu jednoho roku. Poté proběhne analýza bezpečnosti léčby ve spolupráci ze SÚKLEM a v případě příznivých výsledků budou do studie zařazeni dětští pacienti.  

Mezenchymální stromální buňky (MSC) jsou kmenové buňky pro tvorbu, resp. výměnu všech tkání v těle. Hojně se nacházejí v podkožní tukové tkáni, proto je lékaři získávají odsátím tuku z vnitřní strany stehen zdravých dárkyň do 40 let za přísných kontrolovaných kritérií.

Přečtěte si  Brněnská diecéze představuje jako první úřad svého druhu novou vizuální identitu a moderní přístup ke komunikaci

„Z námi odebrané tukové tkáně dovedou kolegové ve speciálním přístroji na Lékařské fakultě na jednotce ACIU vyseparovat mezenchymální kmenové buňky a násobně namnožit tak, abychom do sledované rány pacienta aplikovali velmi tenkou injekční jehlou jen malé, ale účinné množství léku. Cílem je urychlit hojení a zamezit obnově chronických ran, které pacienty s EB velmi omezují v životě a vedou až k fatálním koncům.“ říká plastický chirurg FN Brno a člen EB Centra MUDr. Jitka Vokurková, Ph.D.

Dalším cílem výzkumu je vyvinout speciální hojivé obvazy

Výzkumníci ovšem rozhodně nehledají dobrovolné zájemce o bezplatnou liposukci. „Buňky od dvou dárkyň nám vystačí na měsíce, protože jsme je v laboratořích kromě jiných úprav namnožili a pak zamrazili. Když má ošetřující lékař pacienta vhodného k léčbě, tukové buňky rozmrazíme, znovu namnožíme a připravíme 100 mikrolitrů speciální tekutiny s obsahem asi dvou milionů MSC buněk,“ popsala imunoložka a primářka Oddělení klinické mikrobiologie a imunologie FN Brno doc. RNDr. Lenka Zdražilová Dubská, Ph.D. 

Pokud se bezpečnost a efekt buněčné terapie podávané injekčním způsobem osvědčí, výzkumníci by rádi dál pokračovali méně invazivní metodou. Cílem celého výzkumu je také vyvinout speciální hojivé obvazy s MSC buňkami na nanotextilii, která se na kůži po několika dnech sama rozpustí. 

Na studii se od samého počátku podílí také pacientská organizace DEBRA ČR, která usiluje o její implementaci. Po dlouhých 11 letech vývoje a příprav se do první fáze studie zapojí 4 dospělí pacienti a úkolem DEBRA ČR bude fotodokumentací monitorovat vývoj ran a fotky předávat výzkumnému týmu ke zhodnocení. Dosud DEBRA ČR realizaci studie podpořila částkou převyšující 1 milion Kč.  

Autor: red Zdroj a foto: Fakultní nemocnice Brno

Doporučujeme


Buďte první kdo přidá komentář

Napište komentář

Vaše e-mailová adresa nebude zveřejněna.


*